Pacientes que sofrem de polineuropatia amilodóitica familiar (ou paramiloidose), mais conhecida pela sigla PAF, já terão acesso no SUS ao tafamidis meglulina, o único medicamento aprovado para combater essa doença rara. O Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde publicou o anúncio de incorporação do tratamento no Diário Oficial da União, na quarta-feira, 17 de janeiro. Dessa forma, essa alternativa terapêutica estará disponível à população em até 180 dias.
O Ministério da Saúde estima que existem cerca de 4.800 brasileiros diagnosticados com PAF, uma doença genética e hereditária, ainda sem cura, que afeta as células nervosas e provoca distúrbios no sistema nervoso. A condição, que geralmente se manifesta a partir dos 20 anos, ocorre quando uma mutação faz com que a proteína transtirretina (TTR) seja produzida de forma instável e se aglomere em vários tecidos do corpo. A TTR transporta hormônios e outras moléculas que regulam diversas funções do organismo e é produzida principalmente pelo fígado.
Em decorrência dessa mutação, os pacientes sofrem dores crônicas, formigamento e perda de sensibilidade em braços e pernas, cansaço muscular, visão borrada, diarreia e outros problemas que podem se intensificar a medida que a doença evolui. Aprovado pela Anvisa em 2016, o tafamidis se destinará ao tratamento dos pacientes em estágio inicial da doença.
O medicamento, que custa cerca de R$ 21 mil ao mês, chega ao SUS para suprir a falta de opções terapêuticas para a doença —em casos avançados, a única alternativa é o transplante hepático— A droga estabiliza a proteína TTR e, apesar de não fazer com que os sintomas adquiridos regridam, desacelera a progressão natural da doença. Após a avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC) no SUS, o medicamento foi recomendado para pacientes em fase inicial e que não tenham realizado transplante de fígado. Os estudos científicos indicam que são os pacientes com esse perfil que mais se beneficiam do tratamento com tafamidis.
“A incorporação desse remédio é fundamental para os pacientes, pois ele faz com que a doença avance o mais lentamente possível”, destacou Márcia Waddington Cruz, diretora do Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Melo (CEPARM), no Rio de Janeiro, e uma das maiores especialistas do país na doença. Ela explica que o tafamidis é uma alternativa terapêutica segura, sem os problemas que o transplante de fígado acarreta. “A taxa de mortalidade por transplante ainda é considerada alta e, além disso, não há órgãos para todos os pacientes”, diz.
Para Fábio Figueiredo de Almeida, paciente e presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR), a chegada desse tratamento ao SUS representa um marco. “Além de melhorar a qualidade de vida dos pacientes, essa incorporação abre portas para que outros medicamentos que já estão sendo testados em outros países possam ser registrados no Brasil”, afirma.
O presidente da ABPAR, que foi diagnosticado com PAF em 2012, acrescenta que se trata também de uma vitória para médicos que cuidam há anos de pacientes com essa doença. “Antes, eles cuidavam de um paciente com uma sentença de morte nas mãos, porque não havia nenhum tratamento”, diz.
